La prescrizione di alcuni farmaci, per la cura di patologie che richiedono un percorso diagnostico terapeutico altamente specialistico, avviene sulla base di diagnosi e prescrizione di Piani terapeutici da parte di Centri Universitari od Ospedalieri specializzati individuati dalle Regioni.

I Centri sono chiamati a svolgere compiti specifici per assicurare la diagnosi e la predisposizione del Piano terapeutico, secondo i principi di appropriatezza e buon uso dei farmaci.

Per la prescrizione a carico del SSN di questi farmaci il medico specialista autorizzato deve compilare la specifica scheda in triplice copia.
Il Piano Terapeutico deve essere compilato correttamente in tutte le sue parti (compresi timbro e firma del medico prescrittore che deve essere chiaramente identificabile) e deve rispettare le indicazioni delle note AIFA e le indicazioni registrate per ciascun farmaco.
Il piano terapeutico ha una validità limitata (validità massima 12 mesi salvo diversa indicazione dell'AIFA), tale limitazione temporale ha il significato di vincolare l'erogazione del farmaco ad un controllo ricorrente del paziente.

Il Piano terapeutico va rinnovato:
- al cambio della terapia
- alla scadenza del precedente Piano Terapeutico.